Investigadores de la Universidad de Tel Aviv han demostrado que el sistema de edición del genoma CRISPR es muy eficaz en el tratamiento de cánceres metastásicos, un paso importante en el camino hacia la búsqueda de una cura para el cáncer.
En un artículo publicado esta semana, los investigadores demostraron un nuevo sistema de administración basado en nanopartículas de lípidos que se dirige específicamente a las células cancerosas, y el coautor, el profesor Dan Peer, dijo que es el primer estudio en el mundo que demuestra que se puede usar CRISPR / Cas9 para tratar el cáncer de forma eficaz en un animal vivo.
“Hay que enfatizar que esto no es quimioterapia. No hay efectos secundarios y una célula cancerosa tratada de esta manera nunca volverá a activarse”, dijo Peer, vicepresidente de I+D y director del Laboratorio de Nanomedicina de Precisión de la Escuela de Biomedicina e Investigación del Cáncer Shmunis.
“La tecnología de edición del genoma CRISPR, capaz de identificar y alterar cualquier segmento genético, ha revolucionado nuestra capacidad para alterar, reparar o incluso reemplazar genes de manera personalizada.
El equipo de Peer, que incluye investigadores de una empresa de Iowa, Integrated DNA Technologies y la Escuela de Medicina de Harvard, eligió dos de los cánceres más letales: glioblastoma y cáncer de ovario metastásico para examinar la viabilidad del sistema. El glioblastoma es el tipo de cáncer cerebral más agresivo, con una esperanza de vida de 15 meses después del diagnóstico y una tasa de supervivencia a cinco años de solo el 3%.
Los investigadores demostraron que un solo tratamiento con CRISPR-LNP duplicó la esperanza de vida promedio de los ratones con tumores de glioblastoma, mejorando su tasa de supervivencia general en aproximadamente un 30%.
El cáncer de ovario es una de las principales causas de muerte entre las mujeres y el cáncer más letal del sistema reproductivo femenino. A pesar del progreso en los últimos años, sólo un tercio de las pacientes sobreviven a esta enfermedad, pero el tratamiento con CRISPR-LNP en ratones con cáncer de ovario metastásico aumentó la tasa de supervivencia general en un enorme 80%.
“A pesar de su uso extensivo en la investigación, la implementación clínica aún está en su infancia porque se necesita un sistema de administración eficaz para administrar CRISPR de manera segura y precisa a sus células objetivo”, dijo Peer a las noticias de la Universidad de Tel Aviv. “El sistema de administración que desarrollamos se dirige al ADN responsable de la supervivencia de las células cancerosas. Este es un tratamiento innovador para cánceres agresivos que no tienen tratamientos efectivos en la actualidad”.
El sistema, llamado CRISPR-LNP, lleva un mensajero genético (ARN mensajero), que codifica la enzima CRISPR Cas9, que actúa como tijeras moleculares que cortan el ADN de las células. “Las tijeras moleculares de Cas9 cortan el ADN de la célula cancerosa, neutralizándolo y evitando permanentemente la replicación”, explicó Peer.
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El estudio pionero fue financiado por el Fondo de Investigación del Cáncer de Israel y se publicó esta semana en Science Advances.
Los investigadores señalan que al demostrar su potencial en el tratamiento de dos cánceres agresivos, la tecnología abre numerosas posibilidades nuevas para tratar otros tipos de cáncer, así como enfermedades genéticas raras y enfermedades virales crónicas como el SIDA. Tienen la intención de continuar con experimentos que tratan la distrofia muscular de Duchenne, por ejemplo.
“Probablemente pasará algún tiempo antes de que el nuevo tratamiento pueda usarse en humanos, pero somos optimistas. Todo el panorama de los medicamentos moleculares que utilizan ARN mensajero (mensajeros genéticos) está prosperando; de hecho, la mayoría de las vacunas COVID-19 actualmente en desarrollo se basan en este principio”, dice Peer.
“Cuando hablamos por primera vez de tratamientos con ARNm hace doce años, la gente pensaba que era ciencia ficción… Ya estamos negociando con fundaciones y corporaciones internacionales, con el objetivo de llevar los beneficios de la edición genética a pacientes humanos”.
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– Traducido al español por Aletheia Jurado